En cours :
*DREPAMIR : « Etude comparative de cohorte ouverte de phase 1/2 évaluant l’efficacité et la sécurité de la thérapie génique de la drépanocytose par transplantation d’une fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+, contenant des cellules CD34+ autologues transduites ex vivo par le vecteur lentiviral bifonctionnel βAS3m/miR7m exprimant la bêta-globine thérapeutique, βAS3m, et un micro-ARN (miARN) ciblant spécifiquement l’ARNm de la βS-globine endogène chez des patients atteints de drépanocytose (SCD). » (APHP) (Ouverture prévue début 2026) (en collaboration avec CIC Mère-enfants de Necker) (LJ Co-investigateur)
*HIBISCUS 2 : « Etude globale de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’étavopivat chez les adolescents et les adultes atteints de drépanocytose. » (Laboratoire NovoNordisk) (ouverture prévue Q4 2025) (LJ Co-Investigateur)
*LIBRA : « Étude de phase 3 séquentielle, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, de 52 semaines, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du rilzabrutinib chez des patients âgés de 10 à 65 ans atteints de drépanocytose » (Laboratoire Sanofi) (ouverture prévue Q4 2025) (LJ Co-investigateur et coordonnatrice nationale)
*CA230-1019 : « Etude de phase 1/2a, première chez l'humain, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à déterminer la dose chez des volontaires sains et des participants atteints de drépanocytose, afin d’évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, l’innocuité et la tolérabilité, l’effet du pH et de l’alimentation, ainsi que l’efficacité préliminaire du BMS-986470. » (Laboratoire BMS) (ouverture prévu juillet 2025) (en collaboration avec CIC Mère-enfants de Necker)
A venir en 2026 :
*MASICK-one : Phase 1 étude de tolérance du masitinib dans le traitement des patients drépanocytaires adultes (dans le cadre du RHU SICKMAST) (ouverture prévue en 2026) (en collaboration avec CIC Mère-enfants de Necker) (LJ Co-investigateur)